Кристофер Эванс, доктор философии, исследователь-ортопед из клиники Мэйо, уже более 25 лет работает над расширением применения генной терапии за пределы основной цели – лечения редких генетических заболеваний.
Для того чтобы использовать гены в качестве лекарств, специалисты, изучающие генную терапию, целенаправленно создавали более безопасные и эффективные методы. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США уже разрешило ряд методов генной терапии, и эксперты предполагают, что в течение ближайших десяти лет по разным причинам будет разрешено еще от 40 до 60 методов лечения.
Доктор Эванс хочет создать более долговечные коленные суставы, генетически изменив клетки суставов, чтобы они выделяли противовоспалительные химические вещества. Интерлейкин-1 (IL-1) – молекула, которая, по мнению исследователей лаборатории Эванса, играет важную роль в воспалении, боли и деградации хряща при остеоартрите. Она содержит встроенный ингибитор, известный как антагонист рецептора IL-1 (IL-1Ra), который может послужить основой для первой генной терапии, направленной на лечение этого заболевания.
В 2000 году доктор Эванс и его коллеги вставили ген IL-1Ra в уже существующий адено-ассоциированный вирус, носитель которого обычно считается безвредным. В течение 15 лет они испытывали вирусный вектор сначала на клетках, а затем на животных, в том числе на лошадях. Результаты оказались положительными. Его коллеги из Университета Флориды, где проводились эксперименты на лошадях, показали, что генная терапия эффективно воздействует на хрящ рядом с суставом, а также на клетки, составляющие его синовиальную мембрану. Хромота у лошадей уменьшилась, поскольку хрящ был защищен от разрушения. В 2015 году исследователи получили разрешение на начало испытаний нового препарата на людях. Однако производственные проблемы задержали первую инъекцию добровольцам еще на четыре года.
Доктор Эванс представил предварительные результаты первой фазы испытаний на ежегодной конференции Американского общества генной и клеточной терапии в мае 2021 года. После того как исследование показало безопасность терапии, FDA разрешило проведение II фазы для оценки ее эффективности. В настоящее время доктор Эванс проводит клинические исследования по изучению возможностей генной терапии в регенеративной медицине для восстановления нервов, поврежденных при травмах спинного мозга, а также костей и хрящей, поврежденных при артритах.